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养不良蛋白的 mRNA 通常含有导致阅读框发生改变的突变51,从而在这些患者中产生无功能的蛋白质。一些 DMD 患者的肌营养不良蛋白基因的外显子 51 出现特定突变,导致移码终止该蛋白的产生(图3d该蛋白质的功能版本53。eteplirsen 均具有中性电荷,并由磷酸二酰胺吗啉代寡核苷酸组成,这使得它们对核酸酶

介导的降解更具抵抗力39,从而延长其治疗半衰期除

了这些已批准的药物之外,目前正在针对几种神经系统疾病进行使用反义寡核苷酸的各种临床试验,这些疾病已被证明难以使用更传统的哥斯达黎加电子邮件列表疗法进行治疗。其中包括 IONIS-HTTRx(针对亨廷顿病中亨廷顿蛋白的突变形式)54和 tofersen(针对 SOD1 蛋白),SOD1 蛋白是家族性肌萎缩侧索硬化症中常见的突变蛋白55。这些药物的初步数据表明,基于反义寡核苷酸的疗法可能为以前新疗法来源。 小干扰RNA siRNA 使用内源性 RNAi 途径来调节其靶标 RNA 的表达。在

天然 RNAi 中,内源性小 RNA 与go) 蛋白形成

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复合物,产生 RNA 诱导的沉默复合物非盟电子邮件列表然后通过序列特异性结合抑制其靶标 mRNA 的表达56。基于 siRNA 的药物使用相同的机制来发挥类似的效果。siRNA双链体在掺入RISC后加入天然RNAi途径,其中Ago蛋白仅保留引导链,而过客链被丢弃(图4a )。然后,引导链将 RISC 活动集中在其目标上。 图 4:小干扰 RNA (siRNA) 药物。 图4 a siRNA 药物在哺乳动物细胞中的作用机制。siRNA 与 Argonaute (AGO) 蛋白相互作用,产生结合复合物,识别其目标 mRNA,然后在称为 RNA 干扰 (R

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